sample size
1.0.0
Эта страница посвящена вычислению количества пациентов, необходимых для нескольких исследований, таких как рандомизированное клиническое исследование (РКИ) для причинно -следственного вывода или когорта для построения или проверки прогнозирующего инструмента. R предложены. Мы можем нажать здесь, чтобы получить доступ к соответствующим пользователям калькуляторам. Некоторые напоминания:
Верхнем RCT: использование для демонстрации, что экспериментальное лечение более эффективно, чем стандартная терапия.
НЕВОБЫТАЯ РКИ: Использование для демонстрации, что экспериментальное лечение так же эффективно, как и стандартная терапия.
Последовательный РКИ: промежуточный анализ для ранней остановки исследования.
Рассмотрим следующий РКИ с двумя параллельными группами с коэффициентом рандомизации 1: 1. Ожидаемое среднее значение составляет 66 единиц у пациентов в экспериментальной руке против 72 единиц в контрольной руке. Чтобы продемонстрировать такую разницу в 6 единицах со стандартным отклонением 23, 5% двусторонней частоты ошибок типа I и мощностью 80%, минимальный размер выборки на руку равняется 231 (то есть в общей сложности 462 пациента).
library( epiR )
epi.sscompc( treat = 66 , control = 72 , sigma = 23 , n = NA , power = 0.8 ,
r = 1 , sided.test = 2 , conf.level = 1 - 0.05 )
# > $n.total
# > [1] 462
# > $n.treat
# > [1] 231
# > $n.control
# > [1] 231
# > $power
# > [1] 0.8
# > $delta
# > [1] 6Входные параметры:
Рассмотрим следующее РКИ с двумя параллельными группами с коэффициентом рандомизации 1: 1 и 2 запланированными промежуточными анализами для эффективности, используя метод О'Брайена-Флемения для рассмотрения инфляции частоты ошибок типа I). Ожидаемое среднее значение составляет 66 единиц у пациентов в экспериментальной руке против 72 единиц в контрольной руке. Чтобы продемонстрировать такую разницу в 6 единицах со стандартным отклонением 23, 5% двусторонней частоты ошибок типа I и мощностью 80%, окончательный анализ должен проводиться на 472 пациентах (236 пациентов на группу). Первый и второй промежуточный анализ будет проведен на 158 и 316 пациентах соответственно, например, 33% и 66% от максимального числа включенных пациентов, если они не являются решением остановить исследование.
library( " rpact " )
design <- getDesignGroupSequential(
typeOfDesign = " OF " , informationRates = c( 1 / 3 , 2 / 3 , 1 ),
alpha = 0.05 , beta = 1 - 0.8 , sided = 2 )
designPlan <- getSampleSizeMeans( design , alternative = 6 , stDev = 23 ,
allocationRatioPlanned = 1 )
summary( designPlan )
# > Stage 1 2 3
# > Planned information rate 33.3% 66.7% 100%
# > Cumulative alpha spent 0.0005 0.0143 0.0500
# > Stage levels (two-sided) 0.0005 0.0141 0.0451
# > Efficacy boundary (z-value scale) 3.471 2.454 2.004
# > Lower efficacy boundary (t) -13.012 -6.405 -4.258
# > Upper efficacy boundary (t) 13.012 6.405 4.258
# > Cumulative power 0.0329 0.4424 0.8000
# > Number of subjects 157.1 314.2 471.3
# > Expected number of subjects under H1 396.7
# > Exit probability for efficacy (under H0) 0.0005 0.0138
# > Exit probability for efficacy (under H1) 0.0329 0.4095 Входные параметры:
Рассмотрим следующий РКИ с двумя параллельными группами с коэффициентом рандомизации 1: 1. Ожидаемое среднее значение составляет 66 единиц у пациентов в контрольной руке и нет различий по сравнению с экспериментальным руком. Предполагая абсолютную неполноценную маржу в 7 баллов, стандартное отклонение 23, минимальный размер выборки на руку равняется 134 (т. Е. В общей сложности 268 пациентов) для достижения 5% односторонней частоты ошибок типа I и мощности 80%
library( epiR )
epi.ssninfc( treat = 66 , control = 66 , sd = 23 , delta = 7 ,
power = 0.8 , alpha = 0.05 , r = 1 , n = NA )
# > $n.total
# > [1] 268
# > $n.treat
# > [1] 134
# > $n.control
# > [1] 134
# > $delta
# > [1] 7
# > $power
# > [1] 0.8Входные параметры:
Рассмотрим следующий РКИ с двумя параллельными группами с коэффициентом рандомизации 1: 1. Ожидаемая доля событий составляет 35% в экспериментальном руке по сравнению с 28% в контрольной руке. Чтобы продемонстрировать такую разницу в 7%, с двусторонней частотой ошибок типа I 5%и мощностью 80%, минимальный размер выборки на руку равен 691 (то есть в общей сложности 1382 пациентов).
library( epiR )
epi.sscohortc( irexp1 = 0.35 , irexp0 = 0.28 , power = 0.80 , r = 1 ,
sided.test = 2 , conf.level = 1 - 0.05 )
# > $n.total
# > [1] 1382
# > $n.exp1
# > [1] 691
# > $n.exp0
# > [1] 691
# > $power
# > [1] 0.8
# > $irr
# > [1] 1.25
# > $or
# > [1] 1.384615Входные параметры:
Рассмотрим следующее РКИ с двумя параллельными группами с коэффициентом рандомизации 1: 1 и 2 запланированными промежуточными анализами для эффективности, используя метод О'Брайена-Флемения для рассмотрения инфляции частоты ошибок типа I. Ожидаемая доля события составляет 11% у пациентов в экспериментальной руке против 15% единиц в контрольной руке. Чтобы продемонстрировать такую разницу в 4%с 5%двусторонним частотой ошибок типа I и мощностью 80%, окончательный анализ должен проводиться на 2256 пациентах (1128 пациентов на группу). Первый и второй промежуточный анализ будет проведен на 752 и 1504 пациентах соответственно, то есть 33% и 66% от максимального количества включенных пациентов, если они не являются решением остановить исследование.
library( " rpact " )
design <- getDesignGroupSequential( typeOfDesign = " OF " ,
informationRates = c( 1 / 3 , 2 / 3 , 1 ), alpha = 0.05 ,
beta = 1 - 0.8 , sided = 2 )
designPlan <- getSampleSizeRates( design , pi1 = 0.11 , pi2 = 0.15 ,
allocationRatioPlanned = 1 )
summary( designPlan )
# > Stage 1 2 3
# > Planned information rate 33.3% 66.7% 100%
# > Cumulative alpha spent 0.0005 0.0143 0.0500
# > Stage levels (two-sided) 0.0005 0.0141 0.0451
# > Efficacy boundary (z-value scale) 3.471 2.454 2.004
# > Lower efficacy boundary (t) -0.079 -0.042 -0.029
# > Upper efficacy boundary (t) 0.101 0.048 0.031
# > Cumulative power 0.0329 0.4424 0.8000
# > Number of subjects 751.8 1503.7 2255.5
# > Expected number of subjects under H1 1898.1
# > Exit probability for efficacy (under H0) 0.0005 0.0138
# > Exit probability for efficacy (under H1) 0.0329 0.4095 Входные параметры:
Рассмотрим следующий РКИ с двумя параллельными группами с коэффициентом рандомизации 1: 1. Ожидаемый процент событий составляет 35% у пациентов в контрольной руке и нет различий по сравнению с экспериментальным руком. Предполагая абсолютную неполноценную маржу в 5%, минимальный размер выборки на руку равняется 1126 (то есть в общей сложности 2252 пациентов) для достижения 5%односторонней частоты ошибок типа I и мощности 80%.
epi.ssninfb( treat = 0.35 , control = 0.35 , delta = 0.05 ,
n = NA , r = 1 , power = 0.8 , alpha = 0.05 )
# > $n.total
# > [1] 2252
# > $n.treat
# > [1] 1126
# > $n.control
# > [1] 1126
# > $delta
# > [1] 0.05
# > $power
# > [1] 0.8Параметры:
Для разработки модели/алгоритма на основе 34 предикторов в качестве кандидатов с ожидаемым R2 не менее 0,25 и ожидаемой усадкой 0,9 (уравнение 11 в Riley et al. Статистику в медицине. 2019; 38: 1276–1296) минимальный размер выборки составляет 1045.
34 / (( 0.9 - 1 ) * log( 1 - 0.25 / 0.9 ))
# > [1] 1044.796Рассмотрим O/E отношение между количеством наблюдаемых событий и ожидаемых. Для достижения точности, определенной как длина (1-α)% доверительного интервала этого отношения, равна 0,2, если ожидаемая пропорции составляет 50%, требуемый размер выборки составляет 386 (Riley et al. Минимальный размер выборки для внешней проверки модели клинического прогнозирования с бинарным исходом. Статистика в медицине. 2021; 19: 4230-4251).
se <- function ( width , alpha ) # The standard error associated with the 1-alpha confidence interval
{
fun <- function ( x ) { exp( qnorm( 1 - alpha / 2 , mean = 0 , sd = 1 ) * x ) - exp( - 1 * qnorm( 1 - alpha / 2 , mean = 0 , sd = 1 ) * x ) - width }
return (uniroot( fun , lower = 0.001 , upper = 100 ) $ root )
}
size.calib <- function ( p , width , alpha ) # the minimum sample size to achieve this precision
{
( 1 - p ) / (( p * se( width = width , alpha = alpha ) ** 2 ))
}
size.calib( p = 0.5 , width = 0.2 , alpha = 0.05 )
# > [1] 385.4265Входные параметры:
