sample size
1.0.0
Halaman ini dikhususkan untuk perhitungan jumlah pasien yang diperlukan untuk beberapa studi seperti uji klinis acak (RCT) untuk inferensi kausal atau kohort untuk membangun atau memvalidasi alat prediktif. Kode R diusulkan. Kami dapat mengklik di sini untuk mengakses kalkulator yang ramah pengguna terkait. Beberapa pengingat:
Superioritas RCT: Gunakan untuk menunjukkan bahwa pengobatan eksperimental lebih efektif daripada terapi standar.
RCT non-inferioritas: digunakan untuk menunjukkan bahwa pengobatan eksperimental sama efektifnya dengan terapi standar.
RCT berurutan: Analisis menengah untuk menghentikan awal penelitian.
Pertimbangkan RCT berikut dengan dua kelompok paralel dengan rasio pengacakan 1: 1. Rata -rata yang diharapkan adalah 66 unit pada pasien dalam kelompok eksperimental versus 72 unit di kelompok kontrol. Untuk menunjukkan perbedaan 6 unit, dengan standar deviasi 23, tingkat kesalahan tipe I dua sisi 5% dan daya 80%, ukuran sampel minimum per lengan sama dengan 231 (yaitu, total 462 pasien).
library( epiR )
epi.sscompc( treat = 66 , control = 72 , sigma = 23 , n = NA , power = 0.8 ,
r = 1 , sided.test = 2 , conf.level = 1 - 0.05 )
# > $n.total
# > [1] 462
# > $n.treat
# > [1] 231
# > $n.control
# > [1] 231
# > $power
# > [1] 0.8
# > $delta
# > [1] 6Parameter input:
Pertimbangkan RCT berikut dengan dua kelompok paralel dengan rasio pengacakan 1: 1 dan 2 analisis perantara yang direncanakan untuk kemanjuran dengan menggunakan metode O'Brien-Fleming untuk mempertimbangkan inflasi tingkat kesalahan tipe I). Rata -rata yang diharapkan adalah 66 unit pada pasien dalam kelompok eksperimental versus 72 unit di kelompok kontrol. Untuk menunjukkan perbedaan 6 unit, dengan standar deviasi 23, tingkat kesalahan tipe I dua sisi 5% dan kekuatan 80%, analisis akhir harus dilakukan pada 472 pasien (236 pasien per kelompok). Analisis menengah pertama dan kedua akan dilakukan pada 158 dan 316 pasien, IE 33% dan 66% dari jumlah maksimum pasien yang dimasukkan jika mereka tidak memiliki keputusan untuk menghentikan penelitian.
library( " rpact " )
design <- getDesignGroupSequential(
typeOfDesign = " OF " , informationRates = c( 1 / 3 , 2 / 3 , 1 ),
alpha = 0.05 , beta = 1 - 0.8 , sided = 2 )
designPlan <- getSampleSizeMeans( design , alternative = 6 , stDev = 23 ,
allocationRatioPlanned = 1 )
summary( designPlan )
# > Stage 1 2 3
# > Planned information rate 33.3% 66.7% 100%
# > Cumulative alpha spent 0.0005 0.0143 0.0500
# > Stage levels (two-sided) 0.0005 0.0141 0.0451
# > Efficacy boundary (z-value scale) 3.471 2.454 2.004
# > Lower efficacy boundary (t) -13.012 -6.405 -4.258
# > Upper efficacy boundary (t) 13.012 6.405 4.258
# > Cumulative power 0.0329 0.4424 0.8000
# > Number of subjects 157.1 314.2 471.3
# > Expected number of subjects under H1 396.7
# > Exit probability for efficacy (under H0) 0.0005 0.0138
# > Exit probability for efficacy (under H1) 0.0329 0.4095 Parameter input:
Pertimbangkan RCT berikut dengan dua kelompok paralel dengan rasio pengacakan 1: 1. Rata -rata yang diharapkan adalah 66 unit pada pasien di kelompok kontrol dan tidak ada perbedaan dibandingkan dengan kelompok eksperimental. Dengan asumsi margin non-inferioritas absolut dari 7 poin, standar deviasi 23, ukuran sampel minimum per lengan sama dengan 134 (yaitu, total 268 pasien) untuk mencapai tingkat kesalahan tipe I 5% satu sisi dan kekuatan 80%
library( epiR )
epi.ssninfc( treat = 66 , control = 66 , sd = 23 , delta = 7 ,
power = 0.8 , alpha = 0.05 , r = 1 , n = NA )
# > $n.total
# > [1] 268
# > $n.treat
# > [1] 134
# > $n.control
# > [1] 134
# > $delta
# > [1] 7
# > $power
# > [1] 0.8Parameter input:
Pertimbangkan RCT berikut dengan dua kelompok paralel dengan rasio pengacakan 1: 1. Proporsi kejadian yang diharapkan adalah 35% pada kelompok eksperimental dibandingkan dengan 28% pada kelompok kontrol. Untuk menunjukkan perbedaan 7%, dengan tingkat kesalahan tipe I dua sisi 5%dan daya 80%, ukuran sampel minimum per lengan sama dengan 691 (yaitu, total 1.382 pasien).
library( epiR )
epi.sscohortc( irexp1 = 0.35 , irexp0 = 0.28 , power = 0.80 , r = 1 ,
sided.test = 2 , conf.level = 1 - 0.05 )
# > $n.total
# > [1] 1382
# > $n.exp1
# > [1] 691
# > $n.exp0
# > [1] 691
# > $power
# > [1] 0.8
# > $irr
# > [1] 1.25
# > $or
# > [1] 1.384615Parameter input:
Pertimbangkan RCT berikut dengan dua kelompok paralel dengan rasio pengacakan 1: 1 dan 2 analisis perantara yang direncanakan untuk kemanjuran dengan menggunakan metode O'Brien-Fleming untuk mempertimbangkan inflasi tingkat kesalahan Tipe I. Proporsi peristiwa yang diharapkan adalah 11% pada pasien dalam kelompok eksperimental versus 15% unit di kelompok kontrol. Untuk menunjukkan perbedaan 4%, dengan tingkat kesalahan tipe I dua sisi dan daya 80%, analisis akhir harus dilakukan pada 2.256 pasien (1.128 pasien per kelompok). Analisis menengah pertama dan kedua akan dilakukan pada 752 dan 1.504 pasien, IE 33% dan 66% dari jumlah maksimum pasien yang dimasukkan jika mereka tidak memiliki keputusan untuk menghentikan penelitian.
library( " rpact " )
design <- getDesignGroupSequential( typeOfDesign = " OF " ,
informationRates = c( 1 / 3 , 2 / 3 , 1 ), alpha = 0.05 ,
beta = 1 - 0.8 , sided = 2 )
designPlan <- getSampleSizeRates( design , pi1 = 0.11 , pi2 = 0.15 ,
allocationRatioPlanned = 1 )
summary( designPlan )
# > Stage 1 2 3
# > Planned information rate 33.3% 66.7% 100%
# > Cumulative alpha spent 0.0005 0.0143 0.0500
# > Stage levels (two-sided) 0.0005 0.0141 0.0451
# > Efficacy boundary (z-value scale) 3.471 2.454 2.004
# > Lower efficacy boundary (t) -0.079 -0.042 -0.029
# > Upper efficacy boundary (t) 0.101 0.048 0.031
# > Cumulative power 0.0329 0.4424 0.8000
# > Number of subjects 751.8 1503.7 2255.5
# > Expected number of subjects under H1 1898.1
# > Exit probability for efficacy (under H0) 0.0005 0.0138
# > Exit probability for efficacy (under H1) 0.0329 0.4095 Parameter input:
Pertimbangkan RCT berikut dengan dua kelompok paralel dengan rasio pengacakan 1: 1. Persentase kejadian yang diharapkan adalah 35% pada pasien di kelompok kontrol dan tidak ada perbedaan dibandingkan dengan kelompok eksperimental. Dengan asumsi margin non-inferioritas absolut sebesar 5%, ukuran sampel minimum per lengan sama dengan 1.126 (yaitu, total 2.252 pasien) untuk mencapai tingkat kesalahan tipe I satu sisi 5%dan daya 80%.
epi.ssninfb( treat = 0.35 , control = 0.35 , delta = 0.05 ,
n = NA , r = 1 , power = 0.8 , alpha = 0.05 )
# > $n.total
# > [1] 2252
# > $n.treat
# > [1] 1126
# > $n.control
# > [1] 1126
# > $delta
# > [1] 0.05
# > $power
# > [1] 0.8Parameter:
Untuk mengembangkan model/alghorithma berdasarkan 34 prediktor sebagai kandidat dengan R2 yang diharapkan setidaknya 0,25 dan penyusutan yang diharapkan 0,9 (Persamaan 11 dalam Riley et al. Statistik dalam kedokteran. 2019; 38: 1276-1296), ukuran sampel minimal adalah 1045.
34 / (( 0.9 - 1 ) * log( 1 - 0.25 / 0.9 ))
# > [1] 1044.796Pertimbangkan O/E rasio antara jumlah peristiwa yang diamati versus yang diharapkan. Untuk mencapai presisi yang didefinisikan sebagai panjang interval kepercayaan (1-α)% dari rasio ini sama dengan 0,2, jika proporsi yang diharapkan adalah 50%, ukuran sampel yang diperlukan adalah 386 (Riley et al. Ukuran sampel minimum untuk validasi eksternal dari model prediksi klinis dengan hasil biner.
se <- function ( width , alpha ) # The standard error associated with the 1-alpha confidence interval
{
fun <- function ( x ) { exp( qnorm( 1 - alpha / 2 , mean = 0 , sd = 1 ) * x ) - exp( - 1 * qnorm( 1 - alpha / 2 , mean = 0 , sd = 1 ) * x ) - width }
return (uniroot( fun , lower = 0.001 , upper = 100 ) $ root )
}
size.calib <- function ( p , width , alpha ) # the minimum sample size to achieve this precision
{
( 1 - p ) / (( p * se( width = width , alpha = alpha ) ** 2 ))
}
size.calib( p = 0.5 , width = 0.2 , alpha = 0.05 )
# > [1] 385.4265Parameter input:
